ラロニダーゼ:ムコ多糖症I型の特効薬|日経メディカル ワークス

ラロニダーゼ:ムコ多糖症I型の特効薬

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ラロニダーゼ:ムコ多糖症I型の特効薬

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2006年12月5日、ムコ多糖症I型治療薬のラロニダーゼ(商品名:アウドラザイム点滴静注液)が発売された。同薬は、1999年に希少疾病用医薬品に指定されていたものの、患者数の少なさから国内の臨床試験がなかなか進まない状況だったが、その後、患者や専門医からの強い要望で厚生労働省の「未承認薬使用問題検討会議」に取り上げられ、これをきっかけに欧米の臨床試験データを用いた申請が行われ、10月20日に承認されている。 ムコ多糖症は、難病(特定疾患)の遺伝病「ライソゾーム病」の一種である。ムコ多糖は、全身の結合織、特に関節、肝臓、脾臓、骨、皮膚などに多く存在し、細胞をつなぎ合わせる役目を担う成分であるが...

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