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家族性アミロイドポリニューロパチーの特効薬が登場

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家族性アミロイドポリニューロパチーの特効薬が登場

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2013年9月20日、家族性アミロイドポリニューロパチー治療薬のタファミジスメグルミン(商品名ビンダケルカプセル20mg)が製造承認を取得した。適応は「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制」で、1日1回20mgを経口投与する製剤である。 家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)は成人期に末梢神経、自律神経系、心、腎、消化管、眼などにアミロイド沈着を来たし臓器障害を起こす、予後不良の常染色体優性の全身性アミロイドーシスである。FAPの中でも異型トランスサイレチン(TTR)が原因となるTTR型FAPが最も患者数が多いことが報告されている。日本において...

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