ビミジム：ムコ多糖症IVA型の治療薬が登場

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公開日：2015-03-20

ビミジム：ムコ多糖症IVA型の治療薬が登場

コラム：最新DIピックアップ

著者：北村　正樹＝東京慈恵会医科大学附属病院薬剤部

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2015年2月24日、ムコ多糖症IVA型治療薬エロスルファーゼアルファ（商品名ビミジム点滴静注液5mg）が薬価収載された。1回2mg/kgを週1回点滴静注する。本薬は2012年12月に希少疾病用医薬品に指定されている。ムコ多糖症IVA型は、ケラタン硫酸やコンドロイチン-6-硫酸などのグリコサミノグリカンを分解する、ライソゾーム酵素N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）の活性が遺伝子変異により低下した、常染色体劣性遺伝疾患である。GALNSの活性低下によりグリコサミノグリカンが広範な組織に蓄積し、骨格形成不全、筋骨格障害または呼吸機能不全を呈する。呼吸循環器系や神経...

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