世界初、乳児型脊髄性筋委縮症のアンチセンス薬

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公開日：2017-08-18

世界初、乳児型脊髄性筋委縮症のアンチセンス薬

コラム：最新DIピックアップ

著者：北村正樹（東京慈恵会医科大学附属病院薬剤部）

世界初、乳児型脊髄性筋委縮症のアンチセンス薬の画像

2017年7月3日、脊髄性筋委縮症治療薬ヌシネルセンナトリウム（商品名スピンラザ髄注12mg）の製造販売が承認された。適応は「乳児型脊髄性筋委縮症」。投与時の乳児の日齢別に1回9.6mg～12mgを1～3分かけて髄腔内投与する。初回投与後、2週、4週および9週に投与し、以降4カ月間隔で投与する。なお、詳細な用量などについては添付文書を参照されたい。脊髄性筋委縮症（SMA）は、常染色体劣性遺伝性神経筋疾患であり、脊髄の前角細胞の変性による筋萎縮と進行性筋力低下を特徴とする。具体的には体幹、四肢の近位部優位の筋力低下、筋萎縮などの運動ニューロンの変性を生じる。日本では、推定有病率が10万人...

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