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遺伝性血管性浮腫の発作抑制に新機序のペン型皮下注製剤

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遺伝性血管性浮腫の発作抑制に新機序のペン型皮下注製剤

2025年4月18日、遺伝性血管性浮腫発作抑制薬ガラダシマブ(遺伝子組換え)(商品名アナエブリ皮下注200mgペン)が発売された。同薬は、2月20日に製造販売が承認され、4月16日に薬価収載されていた。適応は「遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制」、用法用量は「成人および12歳以上の小児に、初回400mgを皮下投与し、以降は200mgを月1回皮下投与する」となっている。 遺伝性血管性浮腫(HAE)は、指定難病「原発性免疫不全症候群」の一つで、罹患率は約5万人に1人といわれている。顔面、口唇、手足、上気道、消化器など様々な部位に、急性に浮腫が生じる常染色体顕性疾患だ。HAEの原因は、補体第一...

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