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古くから知られた希少疾患に新風、ブラジキニン系を標的に治療薬開発

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古くから知られた希少疾患に新風、ブラジキニン系を標的に治療薬開発

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遺伝性血管性浮腫(HAE)は古くから知られた遺伝性疾患である。突発性の浮腫が体の様々な部位に繰り返して生じる。浮腫の部位によっては激しい腹痛で救急受診することがあり、喉頭浮腫を起こすと窒息死のリスクもある。 中等症以上のHAEは原発性免疫不全症候群に含まれる疾患として指定難病に認定されている。有病率は5万人に1人といわれており、日本には約2500人の患者がいると推定されるが、HAEと診断されて治療中の患者数は約430人とみられている。 1888年には米国の内科学教育の祖とされるウイリアム・オスラーがHAEの病態を詳細に報告しているが、その後も長らく原因は不明だった。1963年に補体C1の制...

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