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不適切な代替エンドポイント使用や対照群設定の可能性──「臨床的に有意義な臨床試験」のために求められる姿勢とは

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不適切な代替エンドポイント使用や対照群設定の可能性──「臨床的に有意義な臨床試験」のために求められる姿勢とは

抗がん薬に関するフェーズ3試験では、主要評価項目に無増悪生存期間(PFS)など代替エンドポイントを設定したものが継続的に増加傾向にある。他方でこれらの代替エンドポイントの達成は、理想的な治療目標である全生存期間(OS)やQOLの改善に必ずしも結びつくわけではないと見る向きがある。PFSのみを延長する治療を、半数の患者は希望しないという結果も報告されている。標準治療ではないレジメンを対照群に設定する臨床試験が存在するほか、Informative censoring(治療効果や副作用による患者の脱落)は結果の解釈をゆがめる。 国立がん研究センター東病院腫瘍内科の松原伸晃氏は、「代替エンドポイント...

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