プルモザイム吸入液:嚢胞性線維症の標準治療薬|日経メディカル ワークス

プルモザイム吸入液:嚢胞性線維症の標準治療薬

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プルモザイム吸入液:嚢胞性線維症の標準治療薬

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2012年3月30日、遺伝子組換えヒトDNA分解酵素薬ドルナーゼ アルファ(商品名プルモザイム吸入液2.5mg)が製造承認を取得した。適応は「嚢胞性線維症における肺機能の改善」であり、用法・用量は「1日1回2.5mgをネブライザーで吸入投与。患者の状態により1回2.5mg、1日2回まで」となっている。 嚢胞性線維症は、欧米では出生児約2500人当たり1人程度に見られる頻度の高い遺伝性疾患であるが、日本では約187万人に1人と、極めてまれな疾患である。 この疾患は、CFTR(塩素イオンチャネル)の遺伝子変異によって発症する。気道、腸管、膵管、胆管、汗管、輸精管のイオン・水輸送が障害され、管腔...

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