ビプリブ：2番目のゴーシェ病治療用酵素製剤

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公開日：2014-09-26

ビプリブ：2番目のゴーシェ病治療用酵素製剤

コラム：最新DIピックアップ

著者：北村　正樹＝東京慈恵会医科大学附属病院薬剤部

ビプリブ：2番目のゴーシェ病治療用酵素製剤の画像

2014年9月2日、ゴーシェ病治療薬ベラグルセラーゼアルファ（商品名ビプリブ点滴静注用400単位）が薬価収載と同時に発売された。適応は「ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状）の改善」であり、1回60単位/㎏を隔週で点滴静注する。ゴーシェ病はライソゾーム病の一種で、常染色体劣性遺伝疾患である。遺伝子変異により、ライソゾーム内の酵素で、糖脂質の分解に関与するβ-グルコセレブロシダーゼに異常が生じ、同酵素が不足または欠損することで、脂質などの中間代謝物が細胞に蓄積する。その結果、体内の組織や脾臓、肝臓、骨、脳を含む主要な器官に、進行性で不可逆的な障害が生じる。中枢神経症状...

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