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オーファディン:高チロシン血症の第1選択薬

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オーファディン:高チロシン血症の第1選択薬

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2015年2月24日、高チロシン血症I型治療薬ニチシノン(商品名オーファディンカプセル2mg、同5mg、同10mg)が薬価収載された。本薬は、2014年12月26日に製造販売が承認されている。1日1mg/kgを2回に分割して経口投与し、患者の状態に合わせて適宜増減するが1日2mg/kgを上限とする。 遺伝性高チロシン血症I型(HT-1)は、チロシン異化作用の最終段階に関与する重要な酵素フマリルアセト酢酸ヒドロラーゼの先天異常で有害代謝産物の蓄積が生じ、小児期より発症する重篤な遺伝性疾患である。重度の肝機能障害、血液凝固障害、痛みを伴う神経症状および腎尿細管障害、肝細胞癌の発症リスクが高いこと...

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