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世界に1例しかない病気の薬の作り方

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公開日:更新日:2015-09-08

世界に1例しかない病気の薬の作り方

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「これからは世界に1例しか存在しない難病でも諦めずに治療薬を開発できる」──。慶應義塾大学先端医学研究所遺伝子制御研究部門教授の佐谷秀行氏は力強くこう話す。 いわゆる難病と呼ばれる疾患(制度的には希少性・原因不明・効果的な治療法が未確立・生活面での長期にわたる支障という4要件で定義されている)の中には、遺伝的な素因を持つものが多い。近年、遺伝子解析装置(シーケンサー)の急速な進歩・普及により、原因遺伝子が次々と判明してきた。遺伝子変異から症状発現にいたるまでのメカニズムも、遺伝子を改変したマウスやブタなどの実験動物、疾患細胞・組織からなる実験系の作成などにより明らかにされつつある。 そして...

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