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ストレンジック:世界初の低ホスファターゼ症治療薬

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ストレンジック:世界初の低ホスファターゼ症治療薬

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2015年8月31日、低ホスファターゼ症治療薬アスホターゼアルファ(商品名ストレンジック皮下注12mg/0.3mL、同皮下注18mg/0.45mL、同皮下注28mg/0.7mL、同皮下注40mg/1mL、同皮下注80mg/0.8mL)が発売された。1回1mg/kgを週6回、または1回2mg/kgを週3回皮下投与する。 指定難病および小児慢性特定疾患の対象となっている低ホスファターゼ症は、組織非特異型アルカリフォスファターゼ(TNSALP)の欠損に伴う骨の石灰化障害を特徴とする、重篤で極めて稀な遺伝性代謝性疾患である。 TNSALPは通常、肝臓、腎臓、骨に高発現している。骨においては、骨芽細...

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