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難病AADC欠損症に遺伝子治療

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脳の疾患はしばしば重篤な予後をたどる上、治療も難しい。自治医科大学/東京大学医科学研究所が検討しているアデノウイルス(AAV)随伴ベクターを用いた遺伝子治療には大きな期待がかけられている。 自治医科大学の山形崇倫・小児科主任教授と地域医療学センターの村松慎一・特命教授のグループが、神経伝達物質を合成する芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(Aromatic L-amino acid decarboxylase:AADC)の欠損症患者を対象に、AADC遺伝子を脳神経細胞に導入、発現させることによって治療する遺伝子治療の臨床試験をこのほど開始した。国内第1例となる投与を6月に、2例目となる試験を7月末に行...

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