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TTR型FAPを治療する国内初のRNA干渉治療薬

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TTR型FAPを治療する国内初のRNA干渉治療薬

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2019年9月4日、トランスサイレチン型アミロイドーシス治療薬パチシランナトリウム(商品名オンパットロ点滴静注2mg/mL)が薬価収載される。適応は「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー」、用法用量は「成人、3週に1回0.3mg/kg、体重104kg以上では3週に1回31.2mgを点滴静注。いずれの場合にも70分間以上(投与開始後15分間は約1mL/分、その後は約3mL/分)かけて投与」となっている。 家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)は、成人期に末梢神経、自律神経系、心、胃、消化管、眼などにアミロイド沈着を来たし、臓器障害を引き起こすことで全身性に様々な症状を呈...

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