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脊髄性筋萎縮症に初の経口治療薬

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脊髄性筋萎縮症に初の経口治療薬

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2021年8月12日、脊髄性筋萎縮症治療薬リスジプラム(商品名エブリスディドライシロップ60mg)が薬価収載、発売された。本薬は6月23日に製造販売が承認されていた。用法用量は「生後2カ月以上2歳未満の患者に0.2mg/kg、2歳以上の患者には体重20kg未満で0.25mg/kg、体重20kg以上で5mgをそれぞれ1日1回食後投与」となっている。 脊髄性筋委縮症(SMA)は脊髄の前角細胞の変性による筋萎縮と進行性筋力低下を特徴とする常染色体劣性遺伝性神経筋疾患であり、具体的には、運動ニューロン維持に不可欠な運動神経細胞生存(SMN)蛋白質の欠乏により体幹、四肢の近位部優位の筋力低下、筋萎縮な...

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