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自己注射可能な軟骨無形成症治療薬

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自己注射可能な軟骨無形成症治療薬

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2022年8月25日、軟骨無形成症治療薬のボソリチド(遺伝子組換え)(商品名ボックスゾゴ皮下注用0.4mg、同皮下注用0.56mg、同皮下注用1.2mg)が発売された。同薬は8月18日に薬価収載されていた。適応は「骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症」、用法用量は「2歳以上の患者には1日1回15μg/㎏、2歳未満の患者には30μg/kgを皮下注射する。ただし、1回投与量は1mgを超えないこと」となっている。 軟骨無形成症(ACH)は、軟骨細胞増殖および分化の負の調節因子である線維芽細増殖因子受容体3(Fgfr3)遺伝子の機能獲得型変異によって引き起こされる疾患で、この遺伝子変異の結果、FGFR3...

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