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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの長期治療薬に新候補

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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの長期治療薬に新候補

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英国Newcastle大学のMichela Guglieri氏らは、ユニークな構造を持つステロイド性抗炎症薬vamoroloneを、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者に投与して、プレドニゾロンやプラセボと比較する臨床試験を行い、vamorolone群はプラセボ群よりも運動機能が良好に保たれ、プレドニゾロン群に比べ骨粗鬆症などのリスクが少なかったと報告した。結果は2022年8月29日のJAMA Neurology誌電子版に掲載された。 DMD患者に経口ステロイド(プレドニゾロン、デフラザコート)を投与すると、歩行能力の低下は遅くなるが、長期にわたる使用は、体重増加、成長抑制、骨粗鬆症...

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