発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する補体C3阻害薬|日経メディカル ワークス

発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する補体C3阻害薬

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発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する補体C3阻害薬

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2023年3月27日、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬のペグセタコプラン(商品名エムパベリ皮下注1080mg)の製造販売が承認された。用法用量は「成人、1回1080mgを週2回皮下注。なお、十分な効果が得られない場合には、1回1080mgを3日に1回の間隔で皮下注も可能」となっている。 日本で指定難病に指定されている発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は、主にホスファチジルイノシトールグリカン-クラスA(PIGA)遺伝子の体細胞変異によって誘発される補体介在性溶血を特徴とし、生命を脅かす可能性がある、まれで慢性かつ後発性の血液疾患である。この遺伝子変異はグリコシルホスファチジルイノシトール(...

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