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先天性胆汁酸代謝異常症の経口治療薬が登場

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公開日:更新日:2024-01-29

先天性胆汁酸代謝異常症の経口治療薬が登場

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2023年6月19日、先天性胆汁酸代謝異常症治療薬コール酸(商品名オファコルカプセル50mg)が発売された。同薬は3月27日に製造販売が承認され、5月24日に薬価収載されていた。用法用量は「1日量5~15mg/kgを1回または数回に分けて食事中に投与する。なお、患者の状態により適宜増減すること」となっている。 先天性胆汁酸代謝異常症は、肝臓内でのコレステロールから胆汁酸までの生合成経路に関与する酵素のうち、いずれか一つの遺伝性欠損を病因とする、常染色体潜性遺伝性疾患である。中間代謝物である胆汁酸前駆物質(異常胆汁酸もしくは胆汁アルコール)の肝細胞内蓄積により肝機能障害を生じる。極めて希少な疾...

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