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SHOX異常症の低身長が適応、初の皮下注製剤

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SHOX異常症の低身長が適応、初の皮下注製剤

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2023年6月26日、ヒト成長ホルモン製剤ソマトロピン(遺伝子組換え)(商品名グロウジェクト皮下注6mg、同皮下注12mg)の適応が追加された。追加された適応は「骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長」、用法用量は「通常1週間に0.35mg/kgを6~7回に分けて皮下注射する」となっている。SHOX異常症は、性染色体上に存在する成長遺伝子SHOX(Short stature homeobox containing gene)の機能喪失を招く微細欠失・重複や変異などに起因する遺伝子疾患である。 SHOX異常症の表現型は多様であるが、成長遺伝子に異常が生じるため低身長を呈する。低身長の...

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