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筋強直性ジストロフィー1型にエリスロマイシンが有用か

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筋強直性ジストロフィー1型にエリスロマイシンが有用か

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山口大学の中森雅之氏らは、ドラッグ・リポジショニングの手法を用いて、抗菌薬のエリスロマイシンが筋強直性ジストロフィー1型(DM1)に対する治療薬候補になり得ることを見いだし、医師主導の第2相臨床試験を行って、安全性に新たな懸念はなく、MBNL1遺伝子とCACNA1S遺伝子のスプライシング正常割合が改善していたため、DM1に対する第3相臨床試験を進めるべきだと報告した。結果は2023年12月26日のeClinicalMedicine誌電子版に掲載された。 DM1は多臓器疾患で、DMPK遺伝子の3'非翻訳領域にあるCTGリピートの伸長が原因とされている。リピート部分から転写された異常なRNAが、...

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