SOD1遺伝子変異のALS、mRNA標的の新機序薬が登場

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公開日：2025-02-07

SOD1遺伝子変異のALS、mRNA標的の新機序薬が登場

コラム：最新DIピックアップ

著者：北村正樹＝医薬情報アドバイザー

2024年12月27日、筋萎縮性側索硬化症治療薬トフェルセン（商品名クアルソディ髄注100mg）の製造販売が承認された。適応は「SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症おける機能障害の進行抑制」、用法用量は「成人に1回100mgを1～3分かけて髄腔内投与する。初回、2週後、4週後に投与し、以降4週間間隔で投与する」となっている。筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、発症および病勢進展の機序が現時点では詳細に解明されていない。脳および脊髄の運動ニューロンが選択的に変性・消失し、運動機能の喪失を引き起こす進行性の神経変性疾患で、指定難病である。2009年度の調査によると、日本においてALSの発症...

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