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スイスでエベロリムスが結節性硬化症による脳腫瘍を適応に承認

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スイスでエベロリムスが結節性硬化症による脳腫瘍を適応に承認

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スイスNovartis社は5月11日、経口mTOR阻害剤エベロリムスが、結節性硬化症(TS)に起因する脳室上衣下巨大細胞性星状細胞腫(SEGA)で、外科的手術が適応とならない3歳以上の患者の治療薬として承認されたと発表した。 SEGAはTS患者の約20%に見られる良性の脳腫瘍。ほとんどが小児期や青年期の患者で、SEGAによって発作や脳の膨張、発達遅滞、皮膚障害などの症状が引き起こる。増殖が見られるSEGA患者では外科的手術が唯一の治療であった。 エベロリムスの承認は、SEGA患者28人を対象に米国で行われたフェーズ2試験の結果に基づく。試験では治療開始から6カ月時点で、腫瘍サイズが30%以...

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