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難病に有効な既存薬の報告相次ぐ

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既に承認されている医薬品に新たな適応を見いだす「ドラッグリポジショニング」が今、難病治療薬の開発手法として注目されている。疾患遺伝子の解明や、病態を再現した組織、実験動物の作成技術の進歩が、その背景にある。 「新たに薬剤を開発するには莫大な時間と費用が掛かるので、難病の治療法開発に一から企業が参画する可能性は高くない。まずは安全性が担保されている薬剤で検討するということが重要だと考えている」。慶應義塾大学臨床遺伝学センター教授の小崎健次郎氏はこう話す。 いわゆる難病(「難病法の施行で指定難病は306疾患、約150万人が対象に」内の指定難病一覧参照)の中には、遺伝的な素因を持つものが多い。そ...

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