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国内初のアンチセンス核酸医薬品が承認取得

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国内初のアンチセンス核酸医薬品が承認取得

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米Biogen社の日本法人であるバイオジェン・ジャパンは、2017年7月3日、「スピンラザ髄注」(ヌシネルセンナトリウム)が、厚生労働省から承認されたと発表した。効能・効果は、乳児型脊髄性筋委縮症(SMA)。 SMAは、SMN1遺伝子の機能喪失を誘発する変異などによって、SMN蛋白質が作られず、脊髄前角における運動ニューロンの変性が生じ、四肢および体幹の随意筋の萎縮を生じる神経筋疾患である。ヌシネルセンナトリウムは、2’-MOE骨格の人工ヌクレオチドから構成されたアンチセンスオリゴヌクレオチド(アンチセンス核酸医薬品)であり、SMN2遺伝子のmRNA前駆体に結合してスプライシングを調節し、全...

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