日本初、ファブリー病の経口治療剤

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公開日：2018-06-08

日本初、ファブリー病の経口治療剤

コラム：最新DIピックアップ

著者：北村正樹（東京慈恵会医科大学附属病院薬剤部）

日本初、ファブリー病の経口治療剤の画像

2018年5月30日、ファブリー病治療薬ミガーラスタット塩酸塩（商品名ガラフォルドカプセル123mg）が発売された。適応は「ミガーラスタットの反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病」、用法用量は「16歳以上の患者に1回123mgを隔日経口投与。なお、投与時間を原則毎回一定時間とすることや、食事により薬物動態パラメータ（Cmax、AUC）が影響することから食事の前後2時間を避けて投与」。ファブリー病は、国が難病（特定難病）と指定している「ライソゾーム病」の1つ。GLA遺伝子の変異によりαガラクトシダーゼ A（α-Gal A）が欠損することにより、その基質であるグロボトリアオシルセラミ...

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