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日本初、ファブリー病の経口治療剤

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日本初、ファブリー病の経口治療剤

日本初、ファブリー病の経口治療剤の画像

2018年5月30日、ファブリー病治療薬ミガーラスタット塩酸塩(商品名ガラフォルドカプセル123mg)が発売された。適応は「ミガーラスタットの反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病」、用法用量は「16歳以上の患者に1回123mgを隔日経口投与。なお、投与時間を原則毎回一定時間とすることや、食事により薬物動態パラメータ(Cmax、AUC)が影響することから食事の前後2時間を避けて投与」。 ファブリー病は、国が難病(特定難病)と指定している「ライソゾーム病」の1つ。GLA遺伝子の変異によりαガラクトシダーゼ A(α-Gal A)が欠損することにより、その基質であるグロボトリアオシルセラミ...

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