シャペロン療法が蛋白変性疾患の特効薬に!?

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シャペロン療法が蛋白変性疾患の特効薬に!?

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蛋白質の異常な立体構造を修正するシャペロン療法。その実用化第1弾は、神経難病のファブリー病に対する治療薬「ガラフォルド」(一般名ミガーラスタット)で、2018年に実用化した。ミガーラスタットのシャペロンとしての働きを発見したシャペロン療法研究の先駆者である東京都医学総合研究所特別研究員の鈴木義之氏は、蛋白質の変性が原因となるアルツハイマー病やパーキンソン病へのシャペロン療法の応用を期待する。ファブリー病は、本来分解されるべきスフィンゴ糖脂質であるグロボトリアオシルセラミド(GL3)が細胞内小器官であるライソゾーム内部に蓄積、それが原因となって神経を障害する疾患だ。神経因性疼痛、皮膚疾患、眼科疾...

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