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血友病Aに対する遺伝子治療の第1/2相臨床試験

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血友病Aに対する遺伝子治療の第1/2相臨床試験

血友病Aに対する遺伝子治療の第1/2相臨床試験の画像

米国Children's Hospital of PhiladelphiaのLindsey A. George氏らは、血友病A患者に対してアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターのSPK-8011を用いて、肝細胞に血液凝固第VIII因子のゲノムを挿入する遺伝子治療の第1/2相臨床試験を行い、参加した18人の患者のうち16人で第VIII因子の発現が見られ、治療から2年以上追跡できた12人で第VIII因子の発現が持続していたと報告した。結果は2021年11月18日のNEJM誌電子版に掲載された。 血友病A患者は、第VIII因子の活性が正常値の1%未満なら重症、1~5%未満なら中等症、5~40%未満な...

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