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ゲノム編集技術CRISPR/Cas9が欧米の実地診療にやってきた

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ゲノム編集技術CRISPR/Cas9が欧米の実地診療にやってきた

2020年にノーベル化学賞を受賞し、話題となったゲノム編集技術CRISPR/Cas9。2012年に発表され、ゲノム中の狙った遺伝子を改変する技術として研究者の間で活用されてきたが、2023年11月、ついに治療薬として、英国で認可された。適応症は、鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミア。次いで2024年1月、米国でも承認。遺伝子治療やゲノム編集を用いた遺伝性疾患治療とその開発に詳しい自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門教授/遺伝子治療研究センターセンター長である大森司氏は「発見から十年余で実用化につながった点でも素晴らしい結果だ。これで治療法開発の方法論に新たな選択肢が加わった」と評する。 ...

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