発作性夜間ヘモグロビン尿症の経口薬、血管外溶血を抑制|日経メディカル ワークス

発作性夜間ヘモグロビン尿症の経口薬、血管外溶血を抑制

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発作性夜間ヘモグロビン尿症の経口薬、血管外溶血を抑制

2024年1月18日、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬ダニコパン(商品名ボイデヤ錠50mg)の製造販売が承認された。用法用量は「補体(C5)阻害薬との併用において、成人は1回150mgを1日3回食後に経口投与。なお、効果不十分な場合には、1回200mgまで増量することが可能」となっている。 発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は、日本で指定難病に指定されている。主な特徴に、ホスファチジルイノシトールグルカン-クラスA(PIGA)を含む遺伝子の後天的な突然変異によって誘発される補体介在性溶血がある。まれな疾患ではあるものの、命に関わることもある慢性の血液疾患である。 PIGAの遺伝子変異はグ...

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