エベロリムスの結節性硬化症に対する効能追加と小児用分散錠について承認申請|日経メディカル ワークス

エベロリムスの結節性硬化症に対する効能追加と小児用分散錠について承認申請

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エベロリムスの結節性硬化症に対する効能追加と小児用分散錠について承認申請

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ノバルティスファーマは、2月27日、mTOR阻害薬エベロリムスについて、新たに結節性硬化症に対する効能追加と、小児用製剤として「アフィニトール分散錠2mg、同3mg」について承認申請したと発表した。 結節性硬化症は、TSC1及びTSC2の2つの遺伝子変異により、腎臓や脳神経系、皮膚などに過誤腫と呼ばれる良性腫瘍が形成されることが示されている。こうした腫瘍に伴い、腎不全、けいれん発作、発達遅延、皮膚病変などの症状を呈する。TSC1およびTSC2の変異で下流に位置するmTORが恒常的に亢進することが明らかになっている。 また、結節性硬化症は、乳幼児期から症状が現れる場合もあることから、今回、2...

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