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FDAが結節性硬化症に対するエベロリムスの小児用分散錠を承認

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FDAが結節性硬化症に対するエベロリムスの小児用分散錠を承認

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米食品医薬品局(FDA)は8月29日、結節性硬化症(TSC)に伴って発生する上衣下巨細胞性星細胞腫(SEGA)の治療薬として、エベロリムスの小児用製剤「アフィニトール小児用分散錠」(2mg、同3mg、5mg)を承認したと発表した。今回の承認は、小児腫瘍の治療薬として開発された小児用製剤では初めての承認となる。 TSCは希少な遺伝性疾患で、脳や腎臓などの重要な臓器に腫瘍が発生する。SEGAは緩徐に増殖し、脳脊髄液の流れを遮断することで致命的な合併症を引き起こす可能性がある。TSCは小児の6%、若年成人の9%に認められる。 エベロリムスは、TSC患者に発生するSEGAの発生や増殖に重要な役割を...

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