ゲノム編集で遺伝性疾患の根治的治療が視野に

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ゲノム編集で遺伝性疾患の根治的治療が視野に

コラム:REPORT
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遺伝性疾患において、標的遺伝子を改変することで根治を目指す「ゲノム編集治療」が注目されている。この分野の第一人者である自治医科大学先端医療技術開発センター長の花園豊氏は、「早老症やハンチントン病だけでなく、筋ジストロフィーさえも根治的治療が実現できるかもしれない」とみる。まだ幾つか課題があると言われるが、日本発の技術開発が実用化を後押しするかもしれないと期待されている。 ゲノム編集治療とは、標的とする遺伝子(DNA上の特定の塩基配列)を人工的に切ってつなぐというゲノム編集技術を応用した次世代の遺伝子治療で、ゲノム(遺伝情報)の外科手術といえるものだ。以前から、ゲノムに遺伝子を組み込む方法はあ...

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